2015/7/13 下午12:06:19 星期一
当前位置: 主页 > 鸠占鹊巢 >

新基首创红细胞成熟bet36: 剂luspatercept即将提交申请
时间:2019-05-31 18:45

新基首创红细胞成熟剂luspatercept即将提交申请

时间:02-27 14:10 阅读:4576次 转载来源:新浪医药新闻

生物制药巨头新基(Celgene)近日宣布对luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症(MDS)生物制品许可申请(BLA)的FDA提交时间表进行了更新。该BLA申请批准luspatercept用于:(1)治疗与极低危至中危MDS(骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring sideroblast,RS])相关并且需要红细胞输注的贫血成人患者;(2)治疗与β地中海贫血相关并且需要定期输注红细胞的贫血成人患者。

该公司预计将在2019年4月提交BLA。作为全球合作的一部分,Acceleron制药公司与新基正在联合开发luspatercept。

该BLA基于2项III期临床研究的数据,其中:BELIEVE研究在输血依赖性β地中海贫血患者中开展,MEDALIST研究在极低至中位MDS患者中开展。这2项研究均达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示,与安慰剂组相比,luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。这2项研究的数据已在2018年美国血液学会(ASH)年会上公布。

根据这2个研究的数据,新基和Acceleron也计划在2019年上半年向欧盟提交监管文件。

luspatercept的作用机制

luspatercept是一种首创的(first-in-class)红细胞成熟剂(EMA),可调节晚期红细胞的成熟。该药是一种可溶性融合蛋白,由人IgG1的Fc结构域与激活素IIB型受体(ActRIIB)胞外结构域融合而成,作为一种配体陷阱,通过靶向结合可调节晚期RBC成熟的转化生长因子(TGF)-β超家族的特定配体,减少Smad2/3信号通路的激活,改善无效红细胞的生成,促进晚期红细胞的成熟,365体育滚球直播投注网,提高血红蛋白水平。

目前,新基和Acceleron也正在评估luspatercept治疗非输血性β地中海贫血和骨髓纤维化的潜力。业界对luspatercept的商业前景也十分看好。去年底,EvaluatePharma发布报告《Vantage 2019 Preview》,盘点了全球20个最有价值的研发项目,luspatercept以31亿美元的净现值(NPV)位列第18位。

原文出处:Celgene Corporation Announces Key Regulatory Updates for REVLIMID? in Lymphoma and Luspatercept in MDS and Beta-Thalassemia

原标题:贫血新药!新基首创红细胞成熟剂luspatercept即将提交申请,治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症

本文来源自生物谷,更多资讯请下载生物谷APP()

声明:本文由新浪网企业号发布,依据企业号用户协议,该企业号为文章的真实性和准确性负责。创头条作为品牌传播平台,只为传播效果负责,bet365体育投注,在文章不存在违反法律规定的情况下,不继续承担甄别文章内容和观点的义务。

阅读人数越多,红包金额越大

分享后请尽快邀请朋友阅读,帮你抢红包

朕知道了